Антисмысловая терапия
Группа сотрудников лондонского Университетского колледжа и его клиники провела успешные испытания препарата от болезни Альцгеймера, носящего пока условное название BIIB080. Согласно их сообщению, опубликованному в одном из самых престижных научных журналов мира – «Nature», испытания были проведены на 46 пациентах, у которых была диагностирована начальная стадия болезни. 34 пациентам в спинномозговой канал вводили BIIB080, остальным 12 – плацебо. Препарат показал свою полную безопасность, а также терапевтическую эффективность. Последнее, впрочем, вызывает некоторые вопросы. Но чтобы они стали понятны, придется начать издалека.
Лекарство от болезни Альцгеймера – своего рода философский камень современной фармакологии. Этим недугом сегодня страдает около 30 миллионов человек, и по мере старения человечества эта цифра будет быстро расти. Не удивительно, что разработкой средства против этой напасти занимается огромное число лабораторий, включая исследовательские подразделения едва ли не всех ведущих фармацевтических компаний мира. За последние четверть века было рассмотрено более 200 кандидатов в лекарства. Более 150 из них дошло до стадии клинических испытаний. Однако в клиническую практику не вышло фактически ничего, кроме нескольких чисто симптоматических средств.
Большинство несостоявшихся лекарств было нацелено на разрушение амилоидных бляшек – нерастворимых клубков белковых обрывков, накапливающихся в нейронах пациентов. Этот процесс считался ключевым в развитии болезни Альцгеймера. Но на испытаниях раз за разом наблюдалась одна и та же картина: зловещие бляшки реально уменьшались, но при этом память, речь и другие психические функции пациентов продолжали деградировать с той же скоростью, что и без всякого лечения. Теорию пришлось поправить: да, болезнь запускают амилоидные бляшки, но дальнейшее ее течение уже зависит от их количества не больше, чем разгорание пожара – от того, продолжает ли тлеть вызвавший его окурок. Согласно нынешним представлениям, ключевым этапом патогенеза является накопление в нейронах тау-белка, который при определенных концентрациях переходит в патологическую форму.